Вчера, 12 мая 2015 года, американская биотехнологическая компания Вертекс Фармасьютикалз (Vertex Pharmaceuticals Inc) сообщила о том, что Экспертный комитет для лечения легочных и аллергических заболеваний (Pulmonary-Allergy Drugs Advisory Committee) Управления контроля качества продуктов и лекарственных средств США (Food and Drug Administration, FDA) проголосовал 12-1 за то, чтобы утвердить применение препарата Оркамби/ лумакафтор + ивакафтор (Orkambi/ lumacaftor + ivacaftor) пациентами старше 12 лет, которые страдают муковисцидозом с двумя копиями мутаций F508del в гене трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR gene).
  Ожидается, что окончательное решение по утверждению препарата американский регулятор примет к 5 июля 2015 года. В случае одобрение препарат Оркамби станет первым и единственным средством для лечения причины муковисцидоза у данной группы пациентов. Люди с двумя копиями мутаций F508del в гене трансмембранного регулятора муковисцидоза составляют наибольшую группу пациентов, которые страдают муковисцидозом. Оркамби представляет собой пероральное средство, которое в одной таблетке содержит как лумакафтор, так и ивакафтор.
  Как заявил исполнительный вице-президент и директор Вертекс по медицинским вопросам Джеффри Ходакевич (Jeffrey Chodakewitz), новая положительная рекомендация на один шаг приближает людей, живущих с муковисцидозом, к одобрению первого лекарственного средства, которое воздейсвует на причину заболевания. В комапнии рассчитывают на сотрудничество с FDA и регуляторными ведомтсвами других стран, чтобы как можно скорее сделать доступным препарат Оркамби. Перевод оригинала подготовлен МЕДФАРМКОННЕКТ
  medpharmconnect.com