Американская Вертекс Фармасьютикалз (Vertex Pharmaceuticals Inc) сообщила о том, что Управление контроля качества продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило применение ее препарата Калидеко/ ивакафтор (Kalydeco/ ivacaftor) для лечения детей в возрасте от двух до пяти лет, которые страдают муковисцидозом с одной из следующих десяти мутаций в гене трансмембранного регулятора муковисцидоза: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R и R117H.
  До вчерашнего утверждения Калидеко был утвержден в США для лечения пациентов старше шести лет с муковисцидозом, которые обладают одной из указанных мутаций.
  Новая версия препарата Калидеко (50 мг и 75 мг) в пероральных гранулах, которые применяются в зависимости от веса вместе с пищей или жидкостью, была разработана специально для детей данной возрастной группы, которым не подсилу проглоить целую таблетку.
  Одобрение американского регуляторного органа основано на результатах открытого 24-недельного клинического исследования III Фазы, в котором оценивались безопасность и фармакокинетика новой формы выпуска препарата Калидеко у детей в возрасте от двух до пяти лет.  
  chemrar.ru